这种罕见病太折磨人：容貌受损，无法走路，严重时危及生命！全球创新药“零时差”用上了
The following article is from 懂经 Author 陈玺撼 刘惠宇
泛发性脓疱型银屑病
在中国的发病率约1.4/10万人
临床表现为皮肤大面积爆发脓疱
并伴有痛感，会反复发作
给患者及家属带来沉重心理负担
该病发作时
还可能伴有多种并发症
严重时危及生命
从一岁开始，文静（化名）就饱受这种罕见病的折磨，最严重时无法走路，只能依靠轮椅，同时因容貌受损感到自卑孤独，对复发产生恐惧和焦虑。
加速创新药物在华审批上市速度，这是进博会最为医药展商津津乐道的“溢出效应”之一，也让文静见到了曙光。
第五届进博会闭幕一个月后，中国药品监督管理局宣布，批准圣利卓（佩索利单抗静脉注射液）上市，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病。此时，距离圣利卓在美国获批上市，仅隔了3个月。
近几次在进博会上遇到张维，这位勃林格殷格翰大中华区研发和医学部负责人总会自豪地提起“圣利卓速度”。
文静和泛发性脓疱型银屑病斗争了30年，得益于进博会用上了新药，几乎做到了和海外患者“零时差”。
在张维看来，这就好像中国药物研发创新的缩影，历经坎坷，在以高水平开放共享发展新机遇的时代，逐渐跟上国外领先者的步伐，并肩行走甚至在一些赛道实现反超，进博会见证了这一切。
第七届进博会勃林格殷格翰展台，展示品“说不出的秘密”展现了泛发性脓疱型银屑病患者的痛苦，呼吁公众的关注和理解支持。陈玺撼摄
领跑
第六届进博会上，“圣利卓速度”得到广泛赞誉。但张维坦言，这还不是真正的“领跑”，“不希望中国患者错过任何早日使用创新药物的机会”。
这一年，勃林格殷格翰付诸行动，圣利卓家族皮下注射制剂在中国递交注册申请，成为跨国药企中首个率先在华申请注册的全球创新药，开创行业先河。
第七届进博会开幕前，张维的愿望实现了。今年，圣利卓家族皮下注射制剂在中国获批，用于减少12岁及以上青少年（体重不小于40公斤）和成人的泛发性脓疱型银屑病发作。
这一次，中国患者有了强烈的“优越感”，这款创新药在中国“首发”，获批时间比美国、欧盟、日本等传统“首发地”都早。
本月初，勃林格殷格翰进博会展台紧锣密鼓地布展，圣利卓家族皮下注射制剂被摆在显著位置，作为跨国药企中首个全球多中心同步研发并率先在华获批的全球创新药，迎接各方瞩目。
要知道，2021年初登进博会时，圣利卓还只是一个国际多中心注册临床研究的最新研究成果。
回望这几年追赶“时差”的历程，张维连说了三次“不容易”。
“获批上市是结果，要率先跑过终点，从临床试验启动、患者入组随访，到递交注册申请，之前的每一个环节都不能落后。”张维说，过去，“并肩而行”甚至“领跑”，在跨国企业体系中难以想象，这等于让中国团队在研发上共享甚至主导话语权。
张维分享了一个圣利卓的标志性事件，8个月的时间里，圣利卓国际多中心注册临床研究纳入了22例中国受试者，占全球受试者的近五分之一。
共享研发话语权，中国开始被充分重视。
展台上的圣利卓。陈玺撼摄
认可
只有在重视中国市场并极度认可中国创造力的跨国企业体系中，才能孕育“圣利卓速度”。
所有跨国创新药企都明白，作为世界上第二大医药市场，中国有非常多未被满足的治疗需求。
勃林格殷格翰看到了这个机会。2018年3月，“中国纳入”项目正式启动，中国参与勃林格殷格翰所有全球注册临床试验，在研发阶段有了与美国、欧盟、日本等全球新药传统“首发地”同步的宝贵机会。
“中国纳入”的成果很快显现。2019年6月，勃林格殷格翰在中国递交了尼达尼布用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病的注册申请， 这是该公司首次在中国、美国、欧盟同步递交新药上市申请。半年后，在中国递交尼达尼布用于治疗进展性纤维化性间质性肺疾病的上市申请，再次实现了与美国、欧盟的同步。
“中国纳入”项目让勃林格殷格翰进一步看到了中国市场和团队的潜能，第二届进博会上，勃林格殷格翰宣布将把“中国纳入”升级为“中国关键”。
中国团队在研发阶段的参与度提升，被全面纳入勃林格殷格翰全球早期临床开发计划中，在肿瘤等管线，中国甚至可以在一期临床阶段就参与，打破了欧美为先的新药开发模式。
本届进博会上，勃林格殷格翰与华中科技大学同济医学院附属协和医院签署了临床研究战略合作协议，将在勃林格殷格翰全球各个治疗领域的临床研究中紧密合作。
这是勃林格殷格翰推进“中国关键”的缩影。“进博会有十分强大的资源整合能力，各地的医疗领域精英汇聚一堂，促成更多合作创新。”张维说，第四届进博会的时候，勃林格殷格翰已与中国16家顶级医院签署临床研究框架协议，在肿瘤、免疫、中枢神经、代谢、心血管等多个领域取得了阶段性成果。
“我们引领了行业风向。”张维说，勃林格殷格翰在进博会上发出的声音得到了其他跨国药企的响应。一批在华世界500强药企先后推出类似“中国关键”的计划或项目，推动创新药物在国内外的同步临床试验、注册审批，以及最终的患者同步受益。
2021年，第四届进博会上，勃林格殷格翰与多家顶级医院（复旦大学附属华山医院、复旦大学附属肿瘤医院、上海市精神卫生中心）签署了临床研究框架协议。受访者提供
关键
一个巴掌拍不响，实现“圣利卓速度”的决定性另一半，是中国日益强大的创新能力和不断优化的营商环境。
以前参加海外学术会议，国外专家评论中国研发团队，有一个词经常被用到，叫“fast follow”。张维说，这个词是模仿性创新的意思，根据已有的靶点和机理，对新药进行分子结构改造或修饰，寻找作用机制相同或相似，具有新治疗效果的新药物。
说得更直白点，在别人眼中，中国的研发创新害怕失败，都挤在有一定的数据积累、成功率相对较高的赛道，造成了人力物力等资源的浪费，这也在一定程度上反映了“露怯”，因为创新能力不足——有数据显示，中国有近一半的研发管线集中在成熟靶点，而全球聚焦的成熟靶点数仅占总量的31%。
如今，巨变已经发生。截至去年底，中国十年间有146个创新药研发上市，占全球数量的15%，在研新药占全球数量的33%，仅次于美国。
曾因跨国企业重视中国市场而被邀请参与研发项目的中国力量，开始真正成为共享甚至主导话语权的“关键”，中国也被认同为全球新药研发的“关键”。
和创新能力对应，创新药物的营商环境也经历了不断向全球先进水平看齐和追赶的过程。十年前，中国的药品审评审批速度不及现在，境外创新药的注册申报也因此受影响，进入中国市场的时间普遍滞后于海外市场。
变革在2017年发生。当年10月，《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》发布，取消了国内开展国际多中心临床试验时“应当已在境外注册或者已进入Ⅱ期或Ⅲ期临床试验”的要求，也取消了进口临床申请和进口上市申请时“应当获得境外制药厂商所在生产国家或者地区的上市许可”的要求，为进口药品打开了便利之窗。
一个月后，另一扇“窗”也打开了。2017年11月，国务院新闻办举行新闻发布会，宣布首届进博会将在上海举办。
如今回望，这一切并非巧合。宣布举办以开放为内核的进博会，正因中国确信，一切已经水到渠成，正如彼时的中国新药研发团队一样，他们已经具备实力，只需一个世界级的平台来证明。
本届进博会，勃林格殷格翰宣布，未来五年，将持续加大在华研发投入，其中，人用药品业务预计到2030年将收获25项注册审批成果。
“我很高兴，每一届进博会都能见证中国创新能力的进步。”张维还有一个愿望，在未来的进博会上，见到更多中国主导研发的创新药企业与像勃林格殷格翰这样的跨国药企携手同行。
张维、进博会、圣利卓，三者谱写了许多故事，这些故事都和促进中国药物创新有关。受访者提供
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